Investigação sobre prevalência e incidência

Esta pesquisa de referência pode ser usada para:

• Informar planos e estratégias de crescimento;
• Identificar populações potencialmente com menos acompanhamento;
• Orientar o trabalho médico e a construção de relações;
• Antecipar a procura de desejos;
• Construir credibilidade e confiança;
• Apoiar os esforços de angariação de fundos.

Resumo da metodologia

• Para esta investigação, foram utilizados os dados da GBD de 2019 (os dados mais recentes disponíveis) e os dados de 2023 sobre o total de desejos concedidos pelas Afiliadas.
• A RFI efectuou uma análise exaustiva da base de dados Global Burden of Disease para as doenças listadas de acordo com os nossos critérios de elegibilidade médica.
• O Comité Consultivo Médico Internacional também foi consultado para analisar e dar feedback sobre a inclusão e a gravidade da categoria/condição da doença.
• Para preencher as lacunas de dados, a RFI procurou noutras fontes de dados de saúde globais, incluindo a Organização Mundial de Saúde, o Banco Mundial, a OCDE e a UNICEF.
• A RFI também analisou os registos de doenças disponíveis e/ou outras bases de dados de saúde relevantes de cada país para obter uma visão geral mais abrangente dos dados.
• Foi efetuada uma análise da literatura académica revista por pares para garantir a cobertura das doenças raras.

Considerações e hipóteses

1. Neste projeto, embora trabalhemos para fazer corresponder o mais possível os nossos dados aos nossos critérios de elegibilidade médica, estamos também conscientes de que os dados são recolhidos de forma diferente nos vários países.
2. A nossa principal fonte de dados, o GBD, recolhe informações de várias fontes, incluindo sistemas de registo vital, inquéritos de saúde e registos de doenças. Como os métodos de recolha de dados diferem de país para país, a equipa do GBD normaliza os dados para garantir uma comparabilidade significativa. Uma vez normalizados os dados, são utilizados modelos estatísticos complexos para preencher as lacunas de dados, estimar os resultados de saúde para várias regiões, idades e sexos, e ter em conta factores de influência, como o crescimento e o env…A elegibilidade de cada criança é determinada tendo em conta a especificidade do contexto e a centralidade do caso, tendo em conta o aconselhamento do médico responsável pelo tratamento primário e do comité médico consultivo local, bem como o estado de cada criança, no âmbito de um conjunto de áreas clínicas comuns que incluem, mas não se limitam a:
   – Crianças cuja condição médica atual requer terapia de alto risco para sobreviver.
   – Crianças que dependem da tecnologia para sobreviver.
   – Crianças com doenças crónicas que apresentam complicações extremas a longo prazo.
   – Crianças com alto risco de morte.
3. As condições elegíveis não estão consistentemente mapeadas para a Classificação Internacional de Doenças (CID) ou outros códigos e algumas das informações são escassas:
   – Um grande número de doenças raras / órfãs;
   – Procedimentos (por exemplo, transplante) vs. doenças;
   – Faltam dados para alguns países.

Considerações e hipóteses

1. Neste projeto, embora trabalhemos para fazer corresponder o mais possível os nossos dados aos nossos critérios de elegibilidade médica, estamos também conscientes de que os dados são recolhidos de forma diferente nos vários países.
2. A nossa principal fonte de dados, o GBD, recolhe informações de várias fontes, incluindo sistemas de registo vital, inquéritos de saúde e registos de doenças. Como os métodos de recolha de dados diferem de país para país, a equipa do GBD normaliza os dados para garantir uma comparabilidade significativa. Uma vez normalizados os dados, são utilizados modelos estatísticos complexos para preencher as lacunas de dados, estimar os resultados de saúde para várias regiões, idades e sexos, e ter em conta factores de influência, como o crescimento e o envelhecimento da população.
3. A elegibilidade de cada criança é determinada tendo em conta a especificidade do contexto e a centralidade do caso, tendo em conta o aconselhamento do médico responsável pelo tratamento primário e do comité médico consultivo local, bem como o estado de cada criança, no âmbito de um conjunto de áreas clínicas comuns que incluem, mas não se limitam a:
   – Crianças cuja condição médica atual requer terapia de alto risco para sobreviver.
   – Crianças que dependem da tecnologia para sobreviver.
   – Crianças com doenças crónicas que apresentam complicações extremas a longo prazo.
   – Crianças com alto risco de morte.
4. As condições elegíveis não estão consistentemente mapeadas para a Classificação Internacional de Doenças (CID) ou outros códigos e algumas das informações são escassas:
   – Um grande número de doenças raras / órfãs;
   – Procedimentos (por exemplo, transplante) vs. doenças;
   – Faltam dados para alguns países.